项目概述:根据对当前行业状况的分析和基因治疗时代到来,将来市场的预测。拟建立的新公司确定两大技术核心为主的产品战略,在研发艾滋病治疗药物的同时可以技术外包形式占领市场,保证投资方的最大利益:
1 建立全球的慢病毒载体介导的RNA干扰技术服务及人工合成基因产品的生产基地: 利用投资方的资金建立国家一级生物安全级别的病毒研究实验室,并与国际艾滋病研发单位建立合作关系。利用现有的条件设备开发一套完整的、高效的慢病毒载体生产包装系统, 为全球的基因治疗研究单位和正在进行临床研究的医院提供大批量高滴度的慢病毒载体,成为下一个肿瘤或爱滋病基因治疗药物的生产基地。经过前期的市场调查,目前国内市场每年总销售额可达5000万元以上,总赢利2000万元,国际市场超过1亿美元. 如果该慢病毒载体在美国获得基因治疗药物批文后,我们的企业会成为该产业链的重要一环, 努力成为唯一的供应商和该药物的生产基地。目前我们已经与欧洲行业协会签署相关的订单协议,有了不少欧洲的意向客户,同时已经收到10多个订单。希望能尽快搭建平台生产并做市场。
2 进行基于慢病毒载体和RNA干扰联合应用的新型爱滋病基因治疗药物的临床研究
我们开发的新型诱导慢病毒载体正是来源于HIV改造的基因载体,可以携带特异性沉默HIV基因组RNA的shRNA片段。该慢病毒载体转导到人体免疫细胞后,稳定地整合进细胞的染色体,并稳定释放该“炮弹”shRNA片段,可预防野生型HIV的基因组进入该防御细胞,达到基因疫苗的作用。由于美国Lentigen公司具有慢病毒载体专利,并在美国进行类似艾滋治疗临床二期项目,效果非常理想。杨光华博士2009.1.20已经与Lentigen公司签署技术保密合同,并就对该治疗项目与其开展有效技术合作。由于我国流行HIV1 株与美国毒株的序列差异,该毒株的基因序列与lentigen 公司设计的靶点和载体序列均不相同,所以针对HIV中国流行株设计具有自我知识产权的“炮弹”慢病毒载体项目势在必行。我们通过前期的实验已经成功筛选出具有该功能的RNA靶点序列,正在进行相关专利申请,并将在上海市公共卫生服务中心申请使用P3实验室进行毒株抑制实验。融资后尽快进入动物试验阶段,该治疗方法是目前业界公认的最有希望的治疗方法。 |